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有些患者會覺得參加臨床試驗就是做小白鼠，這未免過于簡單武斷。首先，人不是動物，人體醫學研究有其特定的倫理學規范及管理規范。其次，絕大部分臨床試驗都是先經過嚴格的臨床前試驗（如體外試驗、動物試驗），在試驗結果、風險控制達到一定標準，經過國家藥監局的審批，才可以進一步過渡到人體進行臨床試驗。當然，對于受試者而言，參加臨床試驗有一定的風險，不同的試驗應用不同的藥物針對不同的病種，風險程度也不同。不過，參加臨床試驗也有一定的獲益。一方面，受試者參與促進醫學發展、增進人類健康的偉大事業可以帶來良好的自豪感，另一方面，在自身病情改善及經濟補償方面也有潛在的獲益。總之，風險與獲益是相對的，也是個人化的，決策之前做綜合評估不失為慎重之選。

藥物副作用或不良反應：任何藥物都有可能的副作用或不良反應，即使是上市后常規使用的藥物也都可能會有副作用。

新藥療效不及預期：并不是所有的治療都可以獲得預期的效果，所以才需要進行臨床試驗，只有達到治療終點的才會被藥監局批準上市。

從新藥獲益：尤其是對于腫瘤患者，參加臨床試驗是您接受最新的、尚未在常規診療中使用的治療手段的唯一方式。如果新療法優于傳統的治療手段，您將最早從中獲益。但是與國外相比，國內腫瘤患者參加臨床試驗的比例遠遠低于國外。

減少經濟支出：絕大多數臨床試驗都免費提供試驗所用的藥物或治療，研究方案要求的輔助檢查大部分也是免費的，如價格相對昂貴的CT、核磁、實驗室檢查等。

各項補助：參加臨床試驗，有時需要受試者花費額外的時間與精力，對此有相應的交通補助、采血補助、營養補助等。另外，如果出現藥物相關的不良反應將會得到免費救治。

能夠獲得研究醫生更多的關注：研究醫生會定期了解您的情況，進行定期的檢查，對受試者出現的任何不適都會密切關注。